创新药审评更加关注临床价值评判

       记者从2月26日国家食品药品监管局召开的新闻发布会上获悉，近日，国家局发布《关于深化药品审评审批改革进一步鼓励创新的意见》（以下简称《意见》），重点从转变创新药审评理念、调整仿制药审评策略、加强药物临床试验质量管理、鼓励儿童药物的研制四个方面入手，深化改革、鼓励创新，使有限的审评资源重点服务于具有临床价值的创新药物和临床急需仿制药的审评。

　　在2007年修订的《药品注册管理办法》和2009年出台的《新药注册特殊审批管理规定》基础上，《意见》对药品技术注册审评工作进行了完善和调整，并有明显突破和创新。

　　在创新药审评方面，国家局将更加注重创新药的临床价值，鼓励有临床需求、具有较好治疗作用等，具有自主知识产权的药物研制，对这些药物将加快审评。同时，更加遵循创新药物研发规律，在审评时更注重对立题依据的审核和临床试验方案的审查，强调临床方案中对受试者的保护和风险管理要求。创新药的资料要求也更加科学合理，如以往新药注册时要求在申报时就提供完整的剂型、规格、工艺甚至质量标准等资料，而且不可变更。现在则可以根据研发进展，逐渐探索、逐步明确，依据科学数据，阶段性增补、变更和完善申报资料，在创新药申报生产时才要求提供上述完整资料。对创新药物注册申请，国家局将实施早期介入、分阶段指导等措施，加强指导和沟通交流。

　　在仿制药审评中，国家局积极调整审评策略，确定优先审评领域，合理配置审评资源。对属于临床供应不足、市场竞争不充分、影响公众用药可及性和可负担性的药品，儿童用药、罕见病用药和特殊人群用药，以及其他经评估确认为临床急需的药品，实行优先审评。在仿制药优先审评领域试点流程再造，在不降低技术标准的前提下，简化不必要的行政程序，针对优先审评的仿制品种，探索实施生物等效性试验备案制管理，并明确把仿制药技术审评重点放在仿制药与参比制剂的一致性研究上。

　　为加强药物临床试验质量管理，《意见》明确无论在创新药物审评还是在儿童药物的研发鼓励措施中，都强调受试者保护，加大不良反应监测力度。同时，明确提出要提高伦理委员会伦理审查水平，落实参与临床试验各方的质量安全责任等。加大对临床试验机构的违规处罚力度，发现有临床数据或资料造假的，不予审评，并取消临床试验机构或相关试验专业的药物临床试验资格。

　　《意见》还专门就儿童药物研发提出鼓励措施，鼓励生产企业积极研发仿制药的儿童专用规格和剂型，对立题依据充分且具有临床试验数据支持的儿童专用规格和剂型的申请，实行优先审评。

　　此次改革中，国家局将制定相关配套措施，注重政策的协调配合，主要涉及《药品注册管理办法》的修订，审评审批资源的优化配置等方面。